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“由于患者對于疾病對其生活的影響有著最直接的感受，他們?yōu)樗幬镩_發(fā)帶來了臨床、科學(xué)、法律和其他專家無法提供的獨特而有價值的觀點，現(xiàn)在國內(nèi)更多罕見病患者組織積極參與藥物研發(fā)和臨床試驗，讓更多臨床研究和藥品研發(fā)準(zhǔn)確聽到罕見病患者真實聲音。”5月5日，中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康在第五屆中國患者組織經(jīng)驗交流會上表示，建設(shè)“以患者為中心”的醫(yī)療衛(wèi)生生態(tài)圈，從新藥研發(fā)、藥物審批、藥品準(zhǔn)入等方面形成多方參與的協(xié)同機制，建立多層次的醫(yī)療保障體系。

中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康

“目前國內(nèi)上市的罕見病用藥50余種，其中40余種已被納入國家醫(yī)保藥品目錄，隨著罕見病患病群體受到的關(guān)注越來越多，面向罕見病的多層次保障機制也在加快建立。”李林康表示，改善罕見病患者的生存狀況，需要政府、社會、行業(yè)和企業(yè)的共同努力，政府主導(dǎo)實現(xiàn)醫(yī)療、醫(yī)保、醫(yī)藥的三醫(yī)協(xié)同聯(lián)動，實現(xiàn)病有所醫(yī)、醫(yī)有所藥、藥有所保的終極目標(biāo)。

2022年8月，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）發(fā)布《組織患者參與藥物研發(fā)的一般考慮指導(dǎo)原則（征求意見稿）》、《以患者為中心的臨床試驗設(shè)計技術(shù)指導(dǎo)原則》以及《以患者為中心的臨床試驗獲益-風(fēng)險評估技術(shù)指導(dǎo)原則》3個文件，鼓勵在醫(yī)藥研發(fā)中引入患者意見，強化“以患者為中心”的藥物研發(fā)理念。

中國臨床腫瘤學(xué)會患者教育專家委員會侯任主任委員、江蘇省人民醫(yī)院殷詠梅認(rèn)為，在患者為中心的時代，患者的認(rèn)知和需求在不斷提升，醫(yī)療機構(gòu)依賴原有固定的服務(wù)模式，比較難以滿足患者與日俱增的健康管理需求，使中國的患者更加有知識、更加智慧，組織患者開展健康教育勢在必行。

羅氏制藥中國醫(yī)學(xué)與個體化醫(yī)療副總裁李濱表示，以患者為中心的臨床試驗，臨床實驗II期的藥物成功上市的時間可以縮短長達(dá)2.5年的時間。羅氏積極投入支持患者組織能力建設(shè)，目的在于共建規(guī)范化的疾病全流程管理，幫助最大化實現(xiàn)患者臨床獲益。

責(zé)編：呼夢瑤

主編：徐婷婷

校對：毛圓圓

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